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Rapport
Septembre 2019

Médicaments innovants :
prévenir pour mieux guérir

Santé Action publique
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<p><strong>Médicaments innovants :</strong><br /> prévenir pour mieux guérir</p>
Groupe de travail

Les opinions exprimées dans ce rapport n’engagent ni les personnes précédemment citées ni les institutions qu’elles représentent.

Membres du groupe de travail

  • Pr. Claude Le Pen, Président du groupe de travail et économiste de la santé
     
  • Laetitia Bénard, Avocate associée, Allen & Overy
  • Pr. Pierre Fumoleau, Directeur Général, Ensemble Hospitalier de l’Institut Curie
  • Bernard Gilly, Fondateur et Président, iBionext
  • Philippe Genne, PDG et fondateur, Oncodesign
  • Pierre-Yves Geoffard, Economiste, Paris School of Economics
  • Pr. Claire Le Jeunne, Cheffe de Service Médecine Interne, Hôpital Cochin et Professeure de Thérapeutique, Faculté de médecine Paris Descartes
  • Dr. Pascal Paubel, Professeur associé, faculté de pharmacie de Paris, Université de Paris, Institut Droit et Santé, Inserm UMR S 1145, praticien hospitalier, AP-HP
  • Dr. Rima de Sahb, Ex-vice présidente des Commissions des Affaires économiques et scientifiques, Leem
  • Dr. Jean-David Zeitoun, Médecin, Hôpital Saint Antoine

Ainsi que :

  • Pierre-François Jan, Consultant senior, Directeur du Développement, Pergamon (rapporteur)
  • Laure Millet, Chargée d’études du Programme Santé, Institut Montaigne
  • Jean-Denis Zafar, Administrateur de l’Insee (rapporteur)
Personnes auditionnées

Les opinions exprimées dans ce rapport n’engagent ni les personnes précédemment citées ni les institutions qu’elles représentent.

  • Aurélie Andrieux-Bonneau, Directrice de la communication et des affaires publiques, AbbVie France
  • Véronique Ameye, Head of Market Access France, Novartis
  • Antoine Barouky, General manager France, Alnylam
  • Eric Baseilhac, Médecin, Directeur des Affaires Économiques et Internationales, Leem
  • Fanny de Belot, Responsable des Affaires Publiques, Leem
  • Patrick Bertin, Économiste de la santé
  • Claire Biot, VP Life Sciences Industry, Dassault Systèmes
  • Laurent Borella, Directeur santé, Malakoff Médéric
  • Gwendoline Boyaval, Market access executive director, MSD
  • Eric Braun, Directeur Accès au Marché & Développement des nouveaux produits, Janssen France
  • Frédéric Chassagnol, Directeur des Affaires Publiques, Roche France
  • Benoit Chastaing, Senior Partner, Mérieux Equity Partners
  • Stéphanie Combes, Cheffe de la mission d’administration des données de santé, DREES
  • Myriam Combes, Directrice de la stratégie et des affaires médicales, Elsan
  • Jean-Marc Coursier, Directeur des relations médicales et patients, Ramsay générale de santé
  • Nathalie de Courcy, Responsable Affaires Gouvernementales, Janssen France
  • Robert Dahan, ex-PDG, AstraZeneca France
  • Philippe Denormandie, Directeur des relations santé, nehs
  • Pierre Dessein, CEO, Bilhi Genetics
  • Stéphane Dessirier, Directeur Général, Groupe MACSF
  • Claude Evin, Avocat Associé, SELARL Houdart et Associés
  • Emmanuelle Farrugia, Director of development for access initiatives, Bilhi Genetics
  • Estelle Fruchet, Directrice accès au marché et remboursement, Gilead France
  • Pierre-Claude Fumoleau, Président, AbbVie France
  • Philippe Géhin, Membre, LIR
  • Nicolas Gombault, Directeur Général, MACSF Prévoyance
  • Jean-Carles Grelier, Député, Assemblée Nationale
  • Michel Hannoun, Directeur des études, Servier
  • Thierry Houselstein, Directeur médical, Groupe MACSF
  • Paule Kujas, Adjointe au département des produits de santé, CNAM
  • Virginie Lasserre, Responsable Affaires Gouvernementales, Janssen France
  • Renaud Legal, Secrétaire général adjoint, HCAAM
  • Annaïk Lesbats, Chargée de mission Affaires Publiques, Leem
  • Claire Lhériteau, Senior Public Affairs Manager, Roche France
  • Vincent Lidsky, Inspecteur général des finances, Coordonnateur du CSIS de 2018
  • Francis Mégerlin, Professeur, Université de Strasbourg & BCHT, UC Berkeley
  • Nelly Morisot, Directrice adjointe des affaires publiques, Gilead France
  • Jérôme Mouminoux, Directeur Accès au Marché et Affaires Publiques, Pfizer France
  • Philippe Mourouga, Directeur des Affaires publiques, des Affaires économiques et Juridiques, AstraZeneca France
  • Patrick Olivier, Directeur général, Ivbar France et Vice-président, Healthcare data institute
  • Valérie Paris, Analyste confirmée des politiques de santé, OCDE
  • Julien Patris, Associate Director Market Access & Policy, Europe, Canada & MEA, Alnylam
  • Jonathan Pentel, Directeur Accès au Marché, Affaires Gouvernementales et Développement Nouveaux Produits, Janssen France
  • Ségolène Perin, Directrice Innovation, Elsan
  • Sylvain Pichetti, Économiste de la santé, IRDES
  • Thibault Pironneau, Director Social care, Healthcare & Lifesciences industries, IBM
  • Maurice-Pierre Planel, Président, CEPS
  • Gérard de Pouvourville, Chaire Santé, ESSEC
  • Emmanuelle Quilès, Présidente Directrice Générale, Janssen France
  • Christelle Ratignier-Carbonneil, Directrice Générale adjointe, ANSM
  • Catherine Raynaud, Directrice Affaires Publiques, Pfizer France
  • Alexandre Regniault, Vice-président, France Biotech et Avocat associé, Simmons & Simmons
  • Agnès Renard, Directrice Générale, LIR
  • Noël Renaudin, Ex-président, CEPS
  • Laurence Ricard, Responsable Partenariats Innovations E-Santé, Malakoff Médéric
  • Anne Rouillé, Responsable Partenariats Hôpitaux et Pharmacie, Malakoff Médéric
  • Frédéric van Roekeghem, Executive Director, MSH International
  • Emilie Schallebaum, Directrice affaires gouvernementales, Gilead France
  • Frédéric Sesini, Vice-Président des Opérations Monde, Servier
  • Ago Set-Aghayan, Pharmacien, Consultant Watson Health, IBM France
  • Julie Spiesser, Head of Global Market Access, Sanofi
  • François Vilette, Directeur de secteur – Europe Méridionale, France et Amérique Latine, Servier
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  • Rapport (264 pages)
  • Résumé (2 pages)

    • Savez-vous réellement combien coûtent les médicaments que vous consommez ?

    En France, les personnes bénéficiant d’une couverture sociale (95 % des Français disposent de la Sécurité sociale et d’une mutuelle complémentaire) ne font pas l'avance des frais à la pharmacie grâce au tiers payant. Ils n’ont donc pas une idée claire des sommes engagées pour l’achat des médicaments qui leurs sont prescrits, ni de leur coût. Tous les médicaments ont néanmoins un prix qui est le fruit d’un processus d’évaluations clinique et économique faisant intervenir plusieurs autorités publiques, et de négociations entre celles-ci et les laboratoires pharmaceutiques.

    Fixer le prix d’un médicament est un équilibre délicat à trouver : il doit à la fois permettreun accès éthique, c’est-à-dire un prix bas pour le plus grand nombre ; préserverla soutenabilité budgétaire de notre système de santé ; et permettre d’inciter à l’innovation, c’est-à-dire prendre en compte les coûts de recherche et développement pour permettre les investissements futurs.

    Quizz : la place du médicament dans les dépenses de santé


    Jusqu’à récemment, le modèle français de régulation des médicaments permettait globalement un bon accès aux soins dans un respect relatif des contraintes budgétaires. Le modèle économique de financement de l’innovation thérapeutique n’avait pas été remis en question. Mais l’arrivée sur le marché de traitements innovants de plus en plus onéreux suscite des inquiétudes quant à la capacité de l’État à réguler et à contrôler les prix tout en garantissant l’accès aux médicaments innovants pour l’ensemble des patients.

    Face à ces bouleversements majeurs sur le plan médical, économique et social, l’Institut Montaigne établit un diagnostic et prescrit son ordonnance ; sommes-nous réellement en train de vivre un changement majeur dans le domaine de l’innovation médicamenteuse ? Notre modèle est-il toujours adapté au contexte contemporain ? Douze propositions pour lancer le débat.

    Innovations thérapeutiques : un nouveau modèle médical, social et économique...

    Des médicaments devenus très ciblés

    Si la fin du XXème siècle a été dominée par la découverte de médicaments chimiques (dont le principe actif découle d’une synthèse chimique donc de matière non vivante), le XXIème siècle a initié le virage des médicaments biologiques (issus de plantes ou de bactéries par exemple) et des thérapies géniques (qui consistent à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie).

    Ces traitements, dispensés majoritairement à l’hôpital, s’adressent à des maladies de plus en plus précises et à des populations de plus en plus réduites. Ils proposent de guérir voire d’éradiquer certaines pathologies, là où les médicaments chimiques ont permis le plus souvent de vivre plus longtemps et en meilleure santé, avec une maladie chronique (diabète, cholestérol, insuffisance cardiaque). Le développement de ces médicaments est déjà présent dans le champ de l'immunothérapie (traitement qui vise à stimuler les défenses immunitaires de l'organisme contre les cellules cancéreuses) et de certaines maladies rares.


    Des patients toujours plus acteurs de leur santé

    En parallèle, les patients souhaitent de plus en plus être considérés comme des interlocuteurs à part entière par les professionnels de santé : près de neuf patients sur 10 veulent obtenir des informations sur les médicaments qui leur sont prescrits, et huit sur 10 souhaitent avoir leur mot à dire sur le choix du traitement proposé.

    Les actions des "patients-experts" se structurent à travers de multiples associations qui se positionnent comme des acteurs désormais incontournables dans les débats sur la régulation des médicaments. Dans un précédent rapport Système de santé, soyez consultés !, l’Institut Montaigne avançait plusieurs propositions pour aider les patients à s’orienter dans le système de santé, grâce au développement d’indicateurs de qualité des soins.


    La question du financement économique de l’innovation

    Sur le plan économique, la maîtrise des dépenses de santé et son corollaire, celle des dépenses de médicaments, existent depuis plusieurs années dans le débat public. Mais la problématique du financement de l’innovation se pose sous un nouveau jour dans une période de contrainte budgétaire forte. Un certain nombre de facteurs sociodémographiques, comme le vieillissement de la population ou le développement des maladies chroniques, contribuent à une augmentation tendancielle des dépenses de santé et remettent en cause la pérennité financière du système.

    En parallèle, la recherche pharmaceutique devient moins efficiente par rapport aux dépenses engagées : certaines études ont ainsi montré que pour un milliard de dollars investi, nous sommes passés de dix médicaments mis sur le marché en 1970 à un seul au début des années 2000. Cette analyse démontre la complexification progressive des processus de rechercheet l’augmentation des coûts pour développer une molécule ainsi que de l’augmentation du taux d’échec dans les nouveaux domaines thérapeutiques.

    D’autres facteurs permettent de comprendre la structure de coût de ces innovations, comme l’externalisation partielle des processus de recherche ou la politique de rachat des entreprises de biotechnologie. En effet en 2018, plus de 71% des médicaments en développement cliniques étaient issus de biotechs.
     

    ...qui met en lumière sur les fragilités du système actuel

    La question du prix des médicaments et des mécanismes de régulation de ces derniers n’est arrivée que très récemment dans le débat public, avec la mise sur le marché de plusieurs thérapies à des niveaux de prix très élevés (par exemple les traitements innovants contre l’hépatite C à 46 000 euros la cure ou des immunothérapies contre le cancer à 400 000 euros).

    Ces nouveaux médicaments bouleversent la prise en charge et la vie des patients mais impactent aussi notre système de santé. Ils ne s'intègrent plus au schéma classique d’évaluation : les prix et les remboursements sont plus complexes du fait notamment du très petit nombre de patients concerné et des coûts de recherche et développement très conséquents. Ceci pose la question de la soutenabilité budgétaire des dépenses mais aussi de l’accès pour tous les patients à ces médicaments.


    Défi 1 : assurer l’accès rapide aux médicaments innovants 

    La Directive Transparence, qui harmonise les délais réglementaires d'accès au marché pour les médicaments dans l’Union européenne, demande aux États membres de veiller à ce que le délai global des procédures d’évaluation et de négociation de prix "n'excède pas 180 jours".
     

    Médicaments innovants : prévenir pour mieux guérir


    En France, en moyenne, les délais d’accès semblent se réduire mais restent globalement très supérieurs à la directive européenne. Le dernier rapport d’activité du Comité économique des produits de santé (CEPS), qui est chargé par la loi de fixer les prix des médicaments, fait état d’une récente amélioration des délais d’accès avec en moyenne des délais de 142 jours en 2017 (moins 24 jours par rapport à 2016). Mais si on met de côté les médicaments génériques et les dossiers qui n’ont pas abouti à un accord, ces délais moyens atteignent 213 jours, soit 33 jours de plus que l’objectif fixé par la directive. Cela indique qu’il existe un certain nombre de molécules qui ont du mal à trouver le chemin de l’accès dans le cadre de la procédure classique d’enregistrement.


    Défi 2 : maintenir l’équilibre budgétaire et notre système de santé solidaire

    Les comptes de la santé, publiés chaque année par la DREES, permettent de suivre les dépenses de médicaments. Pour 2017, la consommation totale de médicaments en France représente 14 % de la dépense totale de santé, ce qui place la France dans la moyenne des pays voisins (14,3 % en Allemagne, 11,4 % au Royaume-Uni).

    L’évolution des dépenses de médicaments montre que celles-ci sont bien maîtrisées ces dernières années, avec une enveloppe budgétaire plafonnée. Cette maîtrise provient en grande partie de la baisse régulière du prix des molécules existantes et de leur générication.

    Mais cette stabilité risque d’être remise en question dans les années à venir. Comme nous l’avons vu, un nombre croissant d’innovations vont apparaître, comme des thérapies géniques contre le cancer, actuellement en développement. Leurs prix et remboursements sont plus complexes du fait notamment du très petit nombre de patients visés et des coûts de recherche et développement très conséquents.


    Défi 3 : faire de la France un leader dans la recherche et la production pharmaceutique 

    Le marché du médicament se caractérise par son organisation particulièrement mondialisée. Dans un tel contexte, il existe une forme de compétition entre pays afin d’attirer les centres de recherche et développement (R&D) et les essais cliniques. Accueillir la R&D crée une dynamique favorable à travers la création d’emplois, les recettes fiscales, mais aussi l’accès aux soins. 

    Les données concernant la France dans le domaine de la recherche et développement (R&D) ne sont pas optimistes : la part des essais cliniques effectués en France a diminué entre 2015 et 2017, ainsi que leur nombre. La France est passée de la troisième à la quatrième place européenne derrière l’Allemagne, le Royaume-Uni et l’Espagne. Les pays de l’Est de l’Europe représentent également une concurrence croissante.

    La présence de centres de R&D et de production sur le territoire français est pourtant cruciale : elle favorise et accélère la mise à disposition de nouveaux médicaments pour les patients et permet de limiter le risque de pénurie pour certains traitements. 

    Douze réformes à engager rapidement

    La mise en place rapide de réformes devra permettre de (ré)concilier plusieurs objectifs : l’égal accès pour tous les patients aux traitements, la préservation de notre système de santé solidaire et la garantie pour la France de tirer partie de l’opportunité économique que représentent ces nouveaux traitements.

    1
    Les mesures à prendre rapidement pour accélérer l’accès à l’innovation pour les patients
    Détails

    Proposition 1
    Mettre en œuvre la réforme de l’évaluation des médicaments, initiée en 2015, afin d’améliorer la lisibilité et la pertinence des critères d’évaluation.


    Proposition 2
    Mettre en place une procédure d’évaluation prioritaire pour les traitements innovants, sur le modèle du label breakthrough therapy aux Etats-Unis, qui rend possible la priorisation des dossiers au sein des autorités chargées de l’évaluation et de la négociation des prix.


    Proposition 3
    Réformer à l’hôpital les critères d’inscription sur la "liste en sus", dispositif de prise en charge des médicaments innovants souvent coûteux, en permettant une gestion plus dynamique (suppression des anciens traitements, ajustement des tarifs).


    Proposition 4
    F    aire de l’attractivité de la France en matière de recherche clinique et de production pharmaceutique une priorité économique en fluidifiant les liens entre le secteur privé et public et notamment en développant les passerelles professionnelles.

    2
    Les réformes à mettre en œuvre à moyen terme pour fluidifier le dialogue entre les acteurs et améliorer les outils de régulation
    Détails

    Proposition 5
    Améliorer le fonctionnement de la Haute Autorité de Santé en attirant en son sein des experts capables de renforcer ses compétences médico-économique et médico-scientifique et de réduire le délai de traitement des dossiers. 
     

    Proposition 6
    Assurer un pilotage pluriannuel de l’Objectif national des dépenses d’assurance maladie (ONDAM) pour apporter plus de visibilité et de flexibilité aux acteurs.


    Proposition 7
    Expérimenter de nouveaux modèles de financement en s’appuyant sur des registres de vie réelle, en particulier le prix par indication et le paiement à la performance.


    Proposition 8
    Assurer la prise en charge des médicaments qui revendiquent un caractère innovant et une amélioration du service rendu (ASMR) dès l’autorisation de mise sur le marché (AMM) par l’Assurance maladie.


    Proposition 9
    Promouvoir le développement d’outils numériques d’aide à la prescription afin d’améliorer le bon usage des innovations thérapeutiques et prescrire les médicaments les plus pertinents pour un patient donné.

    3
    Les projets à lancer à long terme afin d’assurer un meilleur pilotage politique de l’innovation au niveau français et européen
    Détails

    Proposition 10
    Réunir régulièrement responsables politiques et administratifs, autorités de santé, patients, médecins et laboratoires pharmaceutiques pour favoriser les arbitrages politiques et créer un espace de discussion et de débat sur ces sujets de société.


    Proposition 11
    Créer un écosystème et des financements favorables à l’émergence de grandes entreprises françaises de biotechnologie capables de prendre le relais de la recherche publique pour développer les innovations en France.


    Proposition 12
    Se doter, à l’échelle européenne, d’outils de pilotage de l’innovation en santé cohérents en mutualisant l’évaluation et en harmonisant les méthodologies d’impact budgétaire.

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